Il farmaco utilizza anticorpi di volontari vaccinati contro il botulismo per aiutare neonati troppo piccoli a combattere da soli la malattia.
Quando Alessandro Barbera è stato portato d’urgenza in un ospedale negli Stati Uniti a ottobre per botulismo infantile, suo padre ne aveva a malapena sentito parlare. Tanto meno del trattamento raro e costoso che probabilmente ha salvato la vita del neonato.
Oggi però Tony Barbera è profondamente grato a BabyBIG, l’unico antidoto alle malattie paralizzanti e potenzialmente mortali collegate alla formula per lattanti ByHeart contaminata.
“È davvero straordinario”, ha detto Barbera, 35 anni, il cui figlio si sta riprendendo lentamente.
L’epidemia di botulismo legata alla formula ByHeart ha colpito almeno 39 neonati in 18 stati americani da agosto. E ha mostrato il valore del trattamento ottenuto dal plasma sanguigno donato da un piccolo gruppo di scienziati e altri volontari.
“È quasi un miracolo”, ha detto il dottor Vijay Viswanath, neurologo pediatra al Children’s Hospital di Los Angeles, che nella sua carriera ha curato diversi bambini con il botulismo, incluso uno nell’attuale epidemia.
“Prima della scoperta di BabyBIG, alcune di queste degenze duravano due o tre mesi”, ha aggiunto Viswanath, ammesso che i bambini infetti si riprendessero.
Approvato nel 2003, BabyBIG è il nome commerciale della immunoglobulina umana anti-botulismo, un farmaco per via endovenosa che utilizza anticorpi di volontari vaccinati contro il botulismo per aiutare i piccoli troppo giovani per combattere la malattia da soli.
Il trattamento si basa sui donatori
Il trattamento è stato ideato dal compianto dottor Stephen Arnon, scienziato del California Department of Public Health. Nel 1976 Arnon e i suoi colleghi identificarono la rara forma di botulismo che colpisce i bambini sotto l’anno di età. Poi dedicò 45 anni di carriera a capire come curarla.
La malattia si manifesta quando i neonati ingeriscono spore di botulismo che germinano nell’intestino e producono una tossina pericolosa che attacca il sistema nervoso.
Oltre 3.700 bambini nel mondo sono stati trattati con BabyBIG da quando Arnon e il suo team hanno condotto in California, nel 1997, uno studio clinico fondamentale che ha dimostrato che il farmaco può ridurre la durata della degenza e la necessità di ventilatori.
Prodotto in piccoli lotti ogni cinque anni, BabyBIG costa quasi 70.000 dollari (60.400 euro) per trattamento, secondo il California Infant Botulism Treatment and Prevention Program, fondato da Arnon. Per legge statale, i proventi della vendita del farmaco sono utilizzati esclusivamente per finanziare il programma sul botulismo.
Il farmaco si basa su donatori come Nancy Shine, 76 anni, biochimica in pensione in California, vaccinata contro il botulismo perché lavorava con il microrganismo letale in laboratorio. Arnon arruolò per la prima volta Shine e altri scienziati nel progetto BabyBIG vent’anni fa, perché il loro sangue produceva alti livelli di anticorpi, le proteine del sangue che neutralizzano la tossina del botulismo.
Il primo protocollo prevedeva che i volontari ricevessero dosi di richiamo di un vaccino sperimentale contro il botulismo, usato anche dalle forze armate statunitensi, e poi si sottoponessero a una procedura per prelevare il plasma sanguigno contenente anticorpi contro i tipi A e B del botulismo.
“Non era un vaccino molto piacevole”, ha ricordato Shine. “C’erano molti effetti collaterali, come grossi ponfi nel punto dell’iniezione e un po’ di dolore.”
Nonostante ciò, Shine ha contribuito a tre lotti dell’antitossina prodotti tra il 2008 e il 2019.
“È probabilmente il punto più alto della mia carriera essere riuscita a partecipare a questo progetto e donare plasma”, ha detto Shine. “Abbiamo creato un prodotto che può salvare la vita dei neonati.”
Lo sviluppo di BabyBIG ha incontrato ostacoli
Poiché il botulismo infantile è raro, con meno di 200 casi segnalati ogni anno negli Stati Uniti, reperire fondi e risorse per sviluppare il trattamento BabyBIG ha richiesto quasi 15 anni e 10,6 milioni di dollari (9,1 milioni di euro) ed è stato ostacolato da grandi difficoltà, ha scritto Arnon in un articolo del 2007.
Oggi in media circa 30 persone donano plasma per ogni lotto di BabyBIG, hanno spiegato i funzionari sanitari della California. Il Lotto 8, l’ultima edizione, è in produzione in uno stabilimento di Takeda Pharmaceutical Co. vicino a Los Angeles, secondo Giles Platford, presidente della divisione terapie derivate dal plasma dell’azienda.
L’azienda ha un accordo con le autorità californiane per produrre BabyBIG su base “non profit”, ha detto Platford.
Alcuni dei primi donatori, come Shine, sono usciti dal programma BabyBIG per raggiunti limiti di età: il sangue viene raccolto da volontari adulti fino a 70 anni. Si accettano nuovi donatori, ma devono iscriversi a uno studio clinico diretto dal dipartimento sanitario della California e accettare di ricevere una dose di richiamo di un diverso vaccino sperimentale contro il botulismo.
Le autorità della California stimano di avere scorte di BabyBIG sufficienti fino alla prossima estate, in base alle proiezioni attuali.
L’epidemia legata a ByHeart fa parte di un aumento preoccupante: almeno 107 casi di botulismo infantile trattati negli Stati Uniti da agosto, ha detto la dottoressa Jessica Khouri, responsabile medico senior del programma statale.
Shine ha recentemente ricevuto un opuscolo pieno di foto e lettere di famiglie i cui figli sono guariti dal botulismo dopo aver ricevuto BabyBIG.
“È davvero meraviglioso. Ne leggo un paio al giorno”, ha detto. “Ognuna di quelle testimonianze fa venire le lacrime agli occhi.”