Revumenib ha eliminato il cancro nel 30 per cento dei pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica negli Stati Uniti
PUBBLICITÀI pazienti con leucemia terminale che non rispondevano al trattamento ora hanno la speranza di una cura, grazie a una nuova pillola sperimentale, ma molto promettente, chiamata Revumenib.
Questo farmaco ha eliminato completamente il cancro in un terzo dei partecipanti a una sperimentazione clinica negli Stati Uniti.
Sebbene non tutti i pazienti abbiano mostrato una remissione completa, gli scienziati sono fiduciosi poiché i risultati indicano che la pillola potrebbe aprire la strada a una cura futura per la leucemia.
“Siamo incredibilmente fiduciosi dei risultati ottenuti nei pazienti che hanno ricevuto questo farmaco. Questa era la loro ultima possibilità ", ha affermato il coautore dello studio, il dottor Ghayas Issa, un medico specializzato in leucemie presso il MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas.
"Sono progrediti su più linee di terapia e una porzione di loro, circa la metà, ha ottenuto la scomparsa delle cellule leucemiche dal midollo osseo", ha detto a Euronews Next.
Come funziona questa pillola?
La leucemia mieloide acuta (AML) è un tipo di cancro che attacca il midollo osseo, e si diffonde molto rapidamente.
Nella terapia mirata per la leucemia acuta, Revumenib inibisce una proteina specifica chiamata menina, la qualefa sì che le normali cellule del sangue si trasformino in cancerose. Il farmaco agisce riprogrammando le cellule leucemiche in cellule normali.
Usando Revumenib, ha spiegato Issa, le cellule leucemiche vengono trasformate in cellule normali, con conseguente remissione.
La pillola ha già salvato 18 vite nell'ambito della sperimentazione clinica, i cui promettenti risultati sono stati pubblicati questo mese sulla rivista Nature.
I risultati preliminari hanno mostrato che il 53% dei pazienti ha risposto a Revumenib e il 30% ha avuto una remissione completa senza alcun tumore rilevabile nel sangue.
Sulla base dei dati dello studio, nel dicembre 2022 la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso a Revumenib la designazione di "terapia rivoluzionaria" per accelerare il suo sviluppo e la revisione normativa.
Una cura per la leucemia, ma non per tutti
“Rappresenta sicuramente un passo avanti ed è il risultato di anni di scienza. Molti gruppi hanno lavorato duramente in laboratorio per capire cosa sta causando queste leucemie", ha detto Issa.
Tuttavia, ha spiegato che il farmaco non funziona per tutti i pazienti. È per un sottoinsieme specifico di leucemie che generalmente hanno geni mancanti o etichettati in modo errato o una fusione cromosomica.
La pillola sperimentale prende di mira la mutazione più comune nella leucemia mieloide acuta, un gene chiamato NPM1 e una fusione meno comune chiamata KMT2A. Insieme, si stima che queste mutazioni si verifichino in circa il 30-40 per cento delle persone con leucemia mieloide acuta.
Un forte impatto per effetti collaterali limitati
Secondo Issa, sebbene questo farmaco sia abbastanza sicuro rispetto ai trattamenti standard per la leucemia, sono stati identificati due principali effetti collaterali.
Il primo colpisce il sistema elettrico del cuore e può essere rilevato con un elettrocardiogramma (Ecg). Tuttavia, la riduzione del dosaggio o l'interruzione del trattamento ha risolto il problema in tutti i casi, ha spiegato.
Il secondo effetto collaterale è indicato come sindrome da differenziazione - un gruppo di reazioni ai trattamenti per il cancro del sangue potenzialmente pericolose per la vita - ma può essere gestito in modo efficace se viene riconosciuto precocemente e vengono prese misure appropriate. Secondo Issa, tutti i casi di sindrome da differenziazione in questo studio sono stati gestiti con successo senza complicazioni per i pazienti.
Lo studio è ancora nelle sue fasi iniziali e i risultati rimangono preliminari. Studi di fase I come questo mirano a verificare se un farmaco è sicuro e a trovare la dose più alta che può essere somministrata senza causare gravi effetti collaterali.
PUBBLICITÀÈ attualmente in corso uno studio di fase II che esamina specificamente l'efficacia di Revumenib.
Sebbene la pillola sperimentale non sia la cura definitiva, i ricercatori che hanno lavorato alla sperimentazione sono ottimisti.
"In futuro, abbiamo in programma di combinare questa pillola con i trattamenti standard attualmente impiegati per le leucemie acute", ha affermato Issa.