Per la prima volta, un'azienda biotecnologica statunitense ha testato una terapia genica pensata per invertire l'invecchiamento negli esseri umani.
Per la prima volta un essere umano ha ricevuto un trattamento pensato per invertire l’invecchiamento cellulare.
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Gli scienziati di Life Biosciences, azienda biotecnologica statunitense con sede a Boston, hanno sviluppato una terapia genica mirata a ripristinare le cellule vecchie o danneggiate nei pazienti.
La terapia, nota come ER-100 (AAV2-OSK), punta a trattare patologie caratterizzate da danni al nervo ottico, note come neuropatie ottiche.
Utilizza i cosiddetti fattori OSK, tre proteine — Oct4, Sox2 e Klf4 — per effettuare una riprogrammazione epigenetica parziale, azzerare l’età biologica delle cellule e ripristinarne la funzione.
Dopo i test su roditori e primati, l’azienda ha annunciato che il primo paziente ha ricevuto il trattamento.
“Questo è il primo candidato a terapia di ripristino epigenetico mai approvato per studi clinici e, se avrà successo, il trattamento con ER-100 segnerà la prima volta in cui le cellule saranno state ringiovanite negli esseri umani”, ha dichiarato l’azienda in un comunicato.
Come funziona la terapia?
Le tre proteine utilizzate nella terapia genica OSK agiscono come un pulsante di reset sulle cellule, riportandole a uno stato più giovane.
La sequenza del DNA di una persona resta in gran parte stabile per tutta la vita, anche se il corpo invecchia. Il codice epigenetico, che controlla quali geni sono attivati o disattivati, invece cambia nel tempo.
Queste modifiche possono derivare da fattori legati allo stile di vita, come fumo o consumo di alcol, dall’invecchiamento, da malattie o traumi, e possono portare a conseguenze dannose, tra cui tumori o disturbi neurologici.
La terapia di Life Biosciences prende di mira questi cambiamenti fornendo direttamente un set di istruzioni genetiche: le tre proteine OSK funzionano come un interruttore di accensione per le cellule bersaglio e azzerano le alterazioni dannose accumulate nel tempo.
Questo approccio è già stato utilizzato in biologia per riportare cellule ordinarie allo stadio di cellule staminali, una scoperta che è valsa a Sir John B. Gurdon e Shinya Yamanaka il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina nel 2012.
Quali patologie prende di mira?
La terapia è entrata ora nella prima fase di sperimentazione clinica, in cui gli scienziati valutano se sia sicura per l’uomo.
“Questo è un momento importante per Life Bio e per il campo della biologia dell’invecchiamento”, ha dichiarato David Sinclair, cofondatore di Life Biosciences e professore di genetica alla Harvard Medical School.
“Le nostre ricerche indicano che l’invecchiamento è in gran parte guidato dalla perdita di informazioni epigenetiche, più che da danni irreversibili. Questo studio clinico rappresenta la prima occasione per verificare se il ripristino di tali informazioni possa attenuare le malattie umane”.
Lo studio di Fase 1, il primo condotto sull’uomo, arruolerà persone affette da glaucoma ad angolo aperto (OAG) e da neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION), due gravi malattie oculari che provocano perdita della vista.
Il glaucoma ad angolo aperto è una malattia cronica e progressiva dell’occhio in cui il sistema di drenaggio si ostruisce, causando accumulo di liquido e aumento della pressione oculare. La perdita della vista in genere inizia con sottili cambiamenti nella visione periferica e avanza lentamente nel tempo.
La NAION viene spesso descritta come una sorta di mini-ictus del nervo ottico. È una condizione improvvisa causata da una riduzione del flusso sanguigno nella parte posteriore dell’occhio. La perdita della vista si manifesta di solito rapidamente, è spesso notata al risveglio e di norma interessa un solo occhio.
Quali sono i prossimi passi?
Oltre a ER-100, Life Biosciences ha dichiarato di essere al lavoro su applicazioni per molteplici indicazioni e diversi organi, a conferma dell’ampio potenziale terapeutico. L’azienda sta già testando una seconda terapia per le malattie del fegato e lavora per estendere il proprio approccio di “reset” cellulare ad altri organi del corpo.
Life Biosciences non è l’unica azienda a esplorare i cosiddetti fattori di Yamanaka per prolungare l’aspettativa di vita, invertire l’invecchiamento o trattare alcune malattie.
Sebbene per queste terapie non sia stata ancora approvata alcuna applicazione clinica, l’interesse e gli investimenti nel settore sono in crescita.
Retro Biosciences, azienda statunitense sostenuta da Sam Altman di OpenAI, lavora con una missione chiara: aggiungere dieci anni di vita in buona salute alla durata media della vita umana sviluppando terapie che invertano le malattie legate all’età.
La società di biotecnologie Shift Bioscience, con sede a Cambridge, nel Regno Unito, utilizza lo stesso meccanismo OSK per colpire la causa alla base delle malattie legate all’invecchiamento.