Pur essendo fonte di ispirazione per i film di fantascienza, la terapia genica è reale. Ecco come funziona e cosa si può ancora migliorare.
Se siete appassionati di scienza e fan della Marvel, avrete forse notato che la terapia genica, un promettente approccio medico per curare le malattie intervenendo sulle loro cause genetiche, compare nell’ultima versione della saga del supereroe aracnide, Spider-Man: Brand New Day.
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In questo film, Peter Parker, alias Spider-Man, inizia a sentirsi strano. Il suo DNA muta e il suo lato da ragno prende il sopravvento, regalandogli nuovi poteri, a volte difficili da controllare.
Per riuscire a gestirli, Parker ricorre all’RNA interference, una tecnica reale di terapia genica che serve a silenziare l’attività di geni specifici.
Ma come funziona la terapia genica? E quali sono i suoi limiti?
Per rispondere a queste e ad altre domande, Euronews Tech Talks ha intervistato Alberto Auricchio, direttore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Napoli, professore all’Università di Napoli e presidente della European Society of Gene & Cell Therapy.
Come funziona la terapia genica?
In origine impiegata per curare malattie monogeniche, oggi la terapia genica viene utilizzata e studiata per trovare trattamenti per un’ampia gamma di patologie, tra cui il cancro e l’HIV.
"La terapia genica, in sostanza, interviene sulla causa alla radice di una malattia genetica", ha spiegato Auricchio. Questo approccio medico consiste essenzialmente nell’introdurre acidi nucleici (DNA e RNA) nelle cellule e nei tessuti bersaglio a scopo terapeutico.
Gli acidi nucleici possono essere introdotti nelle cellule bersaglio in vivo (direttamente nell’organismo) oppure ex vivo (in cellule prelevate da un organismo e poi reintrodotte nel corpo). In entrambi i casi, la somministrazione avviene attraverso vettori virali o non virali.
Tra le forme di terapia genica ci sono l’aggiunta di geni e l’editing genetico; quest’ultimo si articola a sua volta in silenziamento e correzione del gene.
Come suggeriscono i nomi, l’aggiunta di geni consiste nell’inserire un gene; la correzione del gene significa riparare un gene difettoso; il silenziamento del gene lo rende inattivo.
A che punto è la terapia genica in Europa?
La terapia genica è un campo complesso e in continua evoluzione, ma non è solo materiale da storie di fantascienza. "Ormai siamo oltre la fase degli studi clinici. Esistono prodotti di terapia genica approvati, già disponibili per i pazienti", ha dichiarato Auricchio a Euronews Next.
La prima terapia genica in vivo approvata in Europa è stata Glybera, che ha ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione europea nel 2012 e offre un trattamento ai pazienti con attacchi di pancreatite gravi o ricorrenti dovuti a carenza di lipoproteina lipasi.
La prima terapia genica ex vivo approvata in Europa è stata Strimvelis, che ha ricevuto l’autorizzazione nel 2016. Questo farmaco cura l’immunodeficienza combinata grave dovuta a carenza di adenosina deaminasi ed è stato sviluppato all’Ospedale San Raffaele di Milano.
Perché la terapia genica è così promettente?
Tra i vari punti di forza, la terapia genica ne ha uno cruciale: è un trattamento duraturo.
"Esistono farmaci di terapia genica approvati, per i quali abbiamo dati di follow-up raccolti per decenni su pazienti in cui sappiamo che l’effetto terapeutico è stabile nel tempo, per decenni e, in teoria, per tutta la vita dell’individuo", ha spiegato Auricchio.
Di fatto, i farmaci di terapia genica sono progettati per essere un trattamento unico nella vita: una sola somministrazione dovrebbe garantire un effetto che dura a lungo.
Dall’altro lato, oltre alle difficoltà scientifiche, il principale limite della terapia genica è rappresentato dai costi.
"Si tratta di farmaci molto costosi da sviluppare e quelli che arrivano sul mercato hanno prezzi altissimi, alcuni dell’ordine di milioni di euro", ha spiegato Auricchio.
Per esempio, il costo di Strimvelis è di 594.000 euro, IVA esclusa.
"In molti casi questi farmaci vengono sviluppati per malattie rare, che non rappresentano un mercato particolarmente appetibile per i tradizionali sviluppatori, come le aziende farmaceutiche; l’elevato costo di sviluppo di questi farmaci è una sfida", ha detto Auricchio.
Spider-Man: Brand New Day non affronta il problema economico legato alla terapia genica. Peter Parker ha la fortuna di conoscere il brillante scienziato Bruce Banner, alias Hulk, che lo aiuta a sviluppare la sua terapia.
Ma la scienza reale è spesso molto più complessa di un film di supereroi.
Euronews Tech Talks è un podcast prodotto, scritto, condotto e pubblicato in inglese.