Una storia che scalda il cuore: una simile raccolta fondi potrà contribuire a salvare la vita anche ad un neonato belga.
PUBBLICITÀIn Ungheria una raccolta fondi è riuscita a ottenere 700 milioni di fiorini (pari a 2 milioni di euro) in soli due giorni per acquistare il farmaco più caro al mondo per un bambino affetto da atrofia muscolare spinale.
La rara malattia muscolare è stata diagnosticata al piccolo Zente, di appena 19 mesi. Il farmaco, Zolgensma, deve essere somministrato prima dei due anni di età per avere efficacia ma una sola somministrazione costa 2,1 milioni di dollari (1,9 milioni di euro). I genitori di Zente hanno avviato un crowdfunding su Gofundme lo scorso 19 settembre per cercare di trovare la cifra necessaria.
A sei giorni dall'avvio della campagna, la madre di Zente ha dato il lieto annuncio: sono stati raccolti già abbastanza soldi per permettere alla famiglia di avviare il trattamento medico.
L'atrofia muscolare spinale provoca una serie di disturbi neurologici che portano alla perdita progressiva di tono muscolare. Zolgensma, sul mercato dal maggio di quest'anno, è un farmaco disponibile solo negli Stati Uniti.
In uno studio clinico, 36 bambini con la SMA sono stati trattati con il farmaco prima dei due anni di età e, alla fine dello studio, nessuno di loro ha più avuto bisogno di un sistema di ventilazione permanente per respirare.
I genitori di Zente non sono gli unici a cercare di raccogliere fondi per il trattamento del loro bambino - all'inizio di questo mese, un'altra famiglia in Belgio ha trovato con un crowdfunding una cifra simile per acquistare lo stesso farmaco. Una belga su 10 aveva effettuato una donazione: in totale sono stati raccolti 1.9 milioni di euro per un bambino di 9 mesi affetto da SMA.
Alcune case farmaceutiche statunitensi hanno definito il costo del farmaco "immorale", aggiungendo che la SMA è la principale causa genetica di morte dei neonati. Ci sono state inoltre controversie sull'accuratezza dei dati che la casa farmaceutica produttrice, la Novartis, ha presentato alla FDA per ottenere l'approvazione del farmaco. In risposta alle critiche sul prezzo del farmaco, Novartis ha creato un nuovo piano di "accordi basati sui risultati" in cui sarà possibile pagare per il farmaco solemente in caso di risultati positivi oppure ottenere dilazioni di pagamento per un periodo di cinque anni (ma solo se in possesso di un'assicurazione negli USA).