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DNA riparato direttamente nel corpo, è la prima volta

L'uomo che si è sottoposto al test ha una grave malattia genetica dalla nascita. Delle 'forbici' inserite in un virus hanno riparato il DNA delle cellule del suo fegato

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DNA riparato direttamente nel corpo, è la prima volta

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Un uomo di Phoenix, Stati Uniti, era destinato a morire entro i 10, massimo 15 anni di età, a causa di una malattia genetica. È arrivato a 44 anni passando per un calvario di cure e 26 operazioni; ora ha accettato di prendersi un rischio per sé e per tanti altri malati. Per la prima volta nella storia, il DNA umano è stato modificato direttamente nel corpo di una persona, Brian Madeaux, affetto dalla sindrome di Hunter, cioè privo dell’enzima necessario a smaltire certi carboidrati.
È successo con una semplice flebo al Benioff Children’s Hospital di Oakland, in California. I medici hanno immesso nel suo corpo, veicolato da virus disattivati, il gene che gli serve: un gene utile a produrre l’enzima che a Madeaux manca dalla nascita.
Attraverso il veicolo del virus il gene è stato installato in una cellula del fegato grazie a uno strumento capace di riconoscere esattamente il pezzettino malato nell’elica del DNA, e di sostituirlo. Questo strumento, già noto e utilizzato, si chiama zinc fingers. Stavolta ha operato direttamente in un corpo umano.
Se solo l’1 per cento delle cellule del fegato di Madeaux si riparasse, l’uomo guarirebbe. Si saprà tra tre mesi se l’intervento è riuscito. I rischi? Tanti e ignoti, in primis che il gene nuovo alteri in senso inaspettato la riproduzione del DNA, con la possibilità di altre malattie. Il sogno dei medici? Di riparare subito il DNA dei bimbi con malattie genetiche, anche l’emofilia, perché non patiscano quello che ha passato Brian Madeaux.