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Per la prima volta modificato DNA d'embrione umano per prevenire malattie ereditarie


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Per la prima volta modificato DNA d'embrione umano per prevenire malattie ereditarie

Modificare il DNA per prevenire la trasmissione di malattie genetiche ereditarie. Per la prima volta l’intervento è stato realizzato su embrioni umani da parte di un gruppo di ricercatori di vari Paesi basati negli Stati Uniti. I primi tentativi nel settore erano stati avviati in Cina alcuni mesi fa. L’esperimento, il cui risultato è stato pubblicato sulla rivista Nature, ha permesso di curare la cardiomiopatia ipertrofica, responsabile del decesso improvviso di giovani sportivi.

Shoukhrat Mitalipov, Direttore del Center for Embryonic Cell and Gene Therapy, Oregon Health & Science University: “La potremmo definire una forbice molecolare che permette di tagliare una parte specifica di uno specifico gene, agendo direttamente sulla mutazione con un taglio del DNA. Il DNA è una lunga stringa e le nostre forbici molecolari tagliano solo la parte che subisce la mutazione. Tipicamente l’embrione reagirà riparando la parte tagliata” spiega.

Un risultato cruciale per l’ingegneria genetica: nonostante l’applicazione clinica sia ancora lontana, in prospettiva c‘è la possibilità di spezzare la catena di trasmissione delle malattie ereditarie.

“Riteniamo che la riparazione avvenga subito dopo la fecondazione, dunque il vecchio DNA dovrebbe ricostituirsi non appena l’embrione abbia sviluppato le prime cellule” spiega ancora il Professor Shoukhrat Mitalipov.

L’obiettivo principale sono le oltre 10.000 malattie ereditarie causate dalla mutazione in un singolo gene. Ma ovviamente il risultato solleva numerosi interrogativi dal punto di vista etico: la medesima tecnica potrebbe permettere d’intervenire su qualunque tratto genetico.